47.5万美元诺华CAR-T疗法拯救白血病年轻患者生命，到底贵不贵？

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8月31日，生物医药业内人士的朋友圈炸开了锅！预计10月出结果的诺华CAR-T疗法，提前一月获得美国FDA批准上市。这意味着，25岁以下罹患B细胞前体急性淋巴性白血病，且两次以上复发的患者，将很快获得突破性治疗。

此前，曾有分析师预测诺华CAR-T疗法价格范围在40万-75万美元之间，诺华高层也透露过定价将以干细胞移植（80万美元）为定价基准。但最终，这款名为Kymriahde的CAR-T疗法，治疗一个月价格为47.5万美元，无效不付款。

这到底贵不贵？

中源协和总裁助理&颐昂生物CEO张宇接受易企说采访时表示：“这个价格虽然接近此前预测价格范围的下限，但也够贵，即便这样诺华获取的利润并不高，至少比抗体药物低很多”他认为，价格是目前制约CAR-T推广的主要因素，严格按照GMP高标准生产的成本高，定高了更难卖，定低了要亏本。

他强调，这个价格换算成人民币在国内也够贵，虽然国内人工成本低，但绝不会像很多人根据目前情况预估的低价，GMP生产毕竟不同于实验室生产。但未来仍有降价空间，自动化和通用型都是方向，过程可以参考抗体药物历史，从0到1最难，后面需要克服的是大规模工业化生产技术的瓶颈。

郑州大学附属肿瘤医药生物治疗中心主任高全力认为：“诺华CAR-T疗法定价和造血干细胞移植价格相近， 符合美国医疗市场情况。但中美国情不同，没有对比性。”‍同时，他认为美国每年可能有近万名血液肿瘤患者需要这种疗法，应该不会出现“价高和寡”的情况。

兴业证券医药行业首席分析师徐佳熹也持相同观点。他认为，中美医疗支付体制不同，美国实行自由定价，只要实现商业保险可覆盖就无碍。“一个革命性产品往往会有一个‘革命性’的价格，当年单抗药和小分子靶向药刚上市时也定价不低，后来也逐年下降。我想目前定价对于以后商业保险谈判，仍留有一定空间’”徐佳熹说。

据了解，目前除了诺华之外，CAR-T研究领域三巨头之一Kite的 KTE-C19也正处于FDA审评阶段。未来如果获批上市，将促进CAR-T产品加速降价。

据澎湃新闻报道，诺华接下来将向FDA和欧盟的欧洲药品管理局提出申请，将这一治疗方案应用于成人白血病患者。2018年及以后，向美国和欧盟以外的地区申请上市。

作为仅次于美国之外进行CAR-T研究企业数量最多的国家，中国企业又面临哪些机遇和挑战？几位受访者都表示，美国跨国药企在这方面一直扮演着‘引领者’角色，无论临床试验规范还是报批流程体系，都对国内具有参考意义。此次诺华CAR-T获批上市，有助促进国内监管开放，加速政策出台。但国内市场竞争激烈，能否掌握核心专利技术，将是未来竞争的重中之重。

延续生命价值的意义，能否单纯用金钱来衡量，也许这位读者在某大V号下的留言，就是最好的回答。

国内CAR-T研究企业代表

复星医药

2017年1月11日，复星医药（02196）宣布，通过旗下全资子公司成立中外合营企业，拟在中国引进Kite Pharma公司的CAR-T治疗产品KTE-C19，为淋巴癌患者带来全球领先的治疗手段。（证券日报）

佐力药业

2016年，佐力药业投资的科济生物是实体瘤CAR-T细胞治疗领先企业。2015年在上海交大附属仁济医院开展了全球首个肝癌细胞的CAR-T细胞临床实验，7例临床I期研究早期数据证明了其安全性和有效性,入组病人均未产生严重毒副作用。（新浪财经）

安科生物

安科生物是国内最早从事基因工程药物研究、开发和生产的高新技术产业。公司在工业化动物细胞生物制药技术、人源化治疗性单克隆抗体药物开发技术、长效化蛋白质药物开发技术、透皮制剂技术方面具有领先实力，拥有发明专利30多项，非专利技术5项。目前已按照药品GMP认证标准建设CAR-T生产线。（澎湃新闻）

中源协和

据报道，中源协和旗下协和干细胞基因工程有限公司已经与中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）共同开启了“CD19 CART细胞疗法治疗复发难治急性淋巴细胞白血病有效性及安全性研究”和“CD19CART细胞疗法治疗复发难治B细胞淋巴瘤有效性及安全性研究”两项临床试验研究，为今后的多中心临床试验推广奠定基础。（证券日报）

冠昊生物

公司与北京大学合作成立北昊公司，北昊公司正在参与进行CAR-T项目技术研发和产业化。（新浪财经）

金斯瑞生物科技

今年年中，金斯瑞生物科技全资附属的南京传奇受邀在美国细胞及基因治疗学会(ASGCT)2017年年度大会中举行的临床试验聚焦研讨会环节中展示应用其自有CAR-T技术治疗多发性骨髓瘤的成果。（新浪财经）

西比曼

西比曼在2015年2月与中国人民解放军总医院（301医院）及其生命科学院分子免疫学研究室韩为东教授合作4项CAR-T产品，并合作进行难治性恶性血液肿瘤和恶性实体瘤的临床研究。公告称，临床研究与发展取得令人鼓舞的成果。（新浪财经）

注：以上排名不分先后。

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